Американца с тяжелым генетическим заболеванием — серповидноклеточной анемией — вылечили с помощью генетической терапии на основе CRISPR, сообщает The Boston Globe.
Серповидноклеточная анемия связана с нарушением строения белка гемоглобина, при котором он приобретает особое кристаллическое строение.
Чтобы это исправить, ученые собрали кровь пациента, использовали CRISPR — технологию редактирования генома, чтобы включить производство так называемого фетального гемоглобина, который вырабатывается у нас в младенчестве. Затем клетки крови обратно ввели пациенту. Клетки снова научились переносить кислород по всему телу.
Раньше мужчина примерно 20 раз за год оказывался госпитализированным ночью из-за приступов сильной боли. После терапии приступы прекратились, он ни разу не был в больнице.
